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造血干细胞治疗血友病

赵英帅 普内科 主治医师
河南省人民医院 三级甲等
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造血干细胞治疗血友病可采取血小板输注、凝血因子替代疗法、基因治疗、骨髓移植、免疫调节治疗等治疗措施。如果症状持续或加剧,建议患者及时就医。
1.血小板输注
通过静脉注射含有正常数量或增加的血小板悬浮液来执行血小板输注。通常需要定期进行以维持正常的血小板计数。此措施旨在提高血液凝固能力,缓解出血症状。血小板缺乏是血友病患者常见的临床表现,通过补充外源性血小板可改善病情。
2.凝血因子替代疗法
通过静脉注射含有缺失凝血因子的浓缩制剂来进行治疗,如新鲜冷冻血浆、凝血酶原复合物或单独凝血因子等。该方法能够迅速恢复体内缺失凝血因子水平至接近正常范围,从而减少出血倾向。血友病患者由于遗传缺陷导致特定凝血因子合成不足或功能异常,引起凝血障碍。
3.基因治疗
利用病毒载体将健康基因导入患者细胞中,使其稳定表达所需蛋白的过程称为基因治疗。一般分为体外扩增和体内转移两个步骤。针对遗传性疾病的治疗方法之一;选择性地作用于造血干细胞,在不影响其他细胞的前提下实现目标基因的长期表达。
4.骨髓移植
骨髓移植涉及从供体获取健康的造血干细胞并将其注入患者体内,整个过程可能包括化疗预处理以及手术采集和回输干细胞。骨髓中含有未成熟的造血干细胞,这些细胞具有分化为各种血细胞的能力。血友病患者自身无法产生足够的凝血因子,通过骨髓移植引入健康个体的造血干细胞后,新产生的红细胞和白细胞可恢复正常功能。
5.免疫调节治疗
免疫调节治疗是指使用药物或其他手段调节机体的免疫应答,如生物制剂利妥昔单抗注射液能阻断B淋巴细胞表面CD20分子,抑制B细胞介导的免疫应答。血友病患者的免疫系统可能会对自身产生的凝血因子产生攻击,导致病情加重。通过抑制异常免疫反应,减轻病情。
在接受造血干细胞治疗期间,患者应注意休息,避免剧烈运动,以免因轻微损伤而诱发严重出血事件。同时,患者还应保持良好的口腔卫生习惯,避免牙龈炎的发生。
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2024-02-01 浏览100
本内容不能代替面诊,如有不适请尽快就医
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