基因治疗视神经萎缩的进展可以通过基因替代疗法、基因修饰治疗、干细胞移植和神经营养因子治疗等方法进行。如果症状持续或加剧，建议患者及时就医。
1.基因替代疗法
基因替代疗法涉及将正常功能缺失基因引入患者体内，通常通过病毒载体实现。目标是恢复或模拟受损基因的功能。此方法针对视神经萎缩是因为特定基因异常导致神经细胞功能障碍。导入正常基因可帮助恢复细胞功能并阻止病情进展。
2.基因修饰治疗
基因修饰治疗旨在纠正、替换或沉默致病基因，通常利用CRISPR-Cas9系统进行。因为视神经萎缩是由特定基因突变引起的，所以这种治疗方法有助于修复异常基因，从而控制病情恶化。
3.干细胞移植
干细胞移植涉及从捐献者身上获取未分化干细胞，并将其注入患者体内，以期望这些干细胞分化为所需的神经细胞。该策略适合于改善视神经萎缩患者的状况，因为其核心问题是由于神经元损失导致的视力下降。干细胞能够增殖和分化为各种类型的神经细胞，包括视网膜色素上皮细胞和感光细胞，进而促进视觉功能的恢复。
4.神经营养因子治疗
神经营养因子治疗涉及使用外源性神经营养因子来支持受损神经元的存活和再生。对于视神经萎缩，这是因为缺乏某些神经营养因子导致神经退行性疾病的发生和发展。补充这些因子可以帮助保护现有的神经元并刺激新轴索生长。
在接受基因治疗时，应严格遵守医嘱，定期监测可能出现的副作用，如局部红肿、疼痛等。同时，建议采取低盐饮食，避免高脂肪食物摄入过多，以免加重水肿症状。
1.基因替代疗法
基因替代疗法涉及将正常功能缺失基因引入患者体内，通常通过病毒载体实现。目标是恢复或模拟受损基因的功能。此方法针对视神经萎缩是因为特定基因异常导致神经细胞功能障碍。导入正常基因可帮助恢复细胞功能并阻止病情进展。
2.基因修饰治疗
基因修饰治疗旨在纠正、替换或沉默致病基因，通常利用CRISPR-Cas9系统进行。因为视神经萎缩是由特定基因突变引起的，所以这种治疗方法有助于修复异常基因，从而控制病情恶化。
3.干细胞移植
干细胞移植涉及从捐献者身上获取未分化干细胞，并将其注入患者体内，以期望这些干细胞分化为所需的神经细胞。该策略适合于改善视神经萎缩患者的状况，因为其核心问题是由于神经元损失导致的视力下降。干细胞能够增殖和分化为各种类型的神经细胞，包括视网膜色素上皮细胞和感光细胞，进而促进视觉功能的恢复。
4.神经营养因子治疗
神经营养因子治疗涉及使用外源性神经营养因子来支持受损神经元的存活和再生。对于视神经萎缩，这是因为缺乏某些神经营养因子导致神经退行性疾病的发生和发展。补充这些因子可以帮助保护现有的神经元并刺激新轴索生长。
在接受基因治疗时，应严格遵守医嘱，定期监测可能出现的副作用，如局部红肿、疼痛等。同时，建议采取低盐饮食，避免高脂肪食物摄入过多，以免加重水肿症状。
上海交通大学医学院附属瑞金医院
首都医科大学附属北京儿童医院
北京协和医院
注射用甲泼尼龙琥珀酸钠
余麦口咽合剂
肌苷注射液
