罕见病肌肉萎缩症无法完全治愈，但早期诊断和综合管理有助于延缓病情进展。
罕见病肌肉萎缩症的病因多样，涉及多种分子通路和信号转导机制，其中部分与神经递质代谢有关，这使得开发针对所有类型肌肉萎缩症的通用治疗方法存在挑战。
对于某些特定类型的罕见病肌肉萎缩症，如肌营养不良症中的杜氏肌营养不良，可能有特定靶向治疗策略，如基因疗法或蛋白替代疗法，在专业医疗团队的指导下尝试应用。
患者应关注身体变化，定期进行体检以及神经系统评估，并遵循医嘱进行适当的康复训练以维持肌肉功能。
罕见病肌肉萎缩症的病因多样，涉及多种分子通路和信号转导机制，其中部分与神经递质代谢有关，这使得开发针对所有类型肌肉萎缩症的通用治疗方法存在挑战。
对于某些特定类型的罕见病肌肉萎缩症，如肌营养不良症中的杜氏肌营养不良，可能有特定靶向治疗策略，如基因疗法或蛋白替代疗法，在专业医疗团队的指导下尝试应用。
患者应关注身体变化，定期进行体检以及神经系统评估，并遵循医嘱进行适当的康复训练以维持肌肉功能。
贵州省第二人民医院
北京大学第三医院
上海交通大学医学院附属瑞金医院
腺苷钴胺片
右旋糖酐铁分散片
维生素B6片
