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假肥大型进行性肌营养不良最新治疗方法2021

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2021年，假肥大型进行性肌营养不良仍无法治愈，但外显子跳跃疗法等基因相关手段已进入临床探索阶段，部分患者用药后蛋白表达有所改善。康复训练、呼吸支持与营养管理仍是基础，多学科随访有助延缓功能下降。新疗法适用条件严格，疗效存在个体差异，需经专业评估后参与。日常关注心肺功能与关节活动度，保持积极心态，家庭支持对长期管理十分重要。