基因治疗肌营养不良在理论上有可能实现临床痊愈。
基因治疗是针对特定基因缺陷进行干预的一种方法，旨在恢复或补偿失去的功能。对于肌营养不良这类由明确基因突变引起的疾病，通过导入正常基因或修复异常基因，可以达到长期甚至终身缓解症状的目的。尽管如此，鉴于该疾病的复杂性和潜在风险，实施前需严格评估个体适应性及可能出现的风险，并密切监测随访。
基因治疗肌营养不良的效果还取决于基因修复的持久性和是否出现新的基因变异。因为基因修复后，患者体内仍可能存在未完全修复的基因突变或新出现的基因变异，这些因素可能会影响病情的发展和预后。
开展基因治疗前应考虑患者的年龄、身体状况以及是否存在共存疾病等因素，以确保最佳疗效与安全性。同时建议定期进行运动训练和物理治疗，以维持肌肉功能和预防并发症的发生。
基因治疗是针对特定基因缺陷进行干预的一种方法，旨在恢复或补偿失去的功能。对于肌营养不良这类由明确基因突变引起的疾病，通过导入正常基因或修复异常基因，可以达到长期甚至终身缓解症状的目的。尽管如此，鉴于该疾病的复杂性和潜在风险，实施前需严格评估个体适应性及可能出现的风险，并密切监测随访。
基因治疗肌营养不良的效果还取决于基因修复的持久性和是否出现新的基因变异。因为基因修复后，患者体内仍可能存在未完全修复的基因突变或新出现的基因变异，这些因素可能会影响病情的发展和预后。
开展基因治疗前应考虑患者的年龄、身体状况以及是否存在共存疾病等因素，以确保最佳疗效与安全性。同时建议定期进行运动训练和物理治疗，以维持肌肉功能和预防并发症的发生。
首都医科大学附属北京儿童医院
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贵州省第二人民医院
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