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戈谢病治疗

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戈谢病治疗主要依靠酶替代疗法和底物减少疗法，部分患者可考虑造血干细胞移植，具体方案需结合分型与病情由专业团队评估。酶替代疗法通过定期输注补充缺失的酶，帮助改善贫血、肝脾肿大等症状；底物减少疗法则口服药物，减少有害物质堆积。治疗需长期坚持并定期随访监测。不同患者反应存在差异，早期规范干预有助于提升生活质量，治疗期间应重视营养与心理支持。