骨髓增生异常综合征又称MDS。MDS是一种后天性疾病,实际上其包括一组病症,但都是由于造血干、祖细胞发育异常所引起,且最早都起源于某一个造血干、祖细胞,故称为克隆性造血异常。此种造血细胞的发育异常导致无效造血,即造血的质量很差,所形成的血细胞为“次品”或“废品”,寿命很短,故骨髓检查时血细胞增生很好,甚至较正常人还活跃,但制造的血细胞在外周血中寿命缩短,造成一种或一种以上血细胞数量的减少。当然骨髓中发育异常的血细胞在显微镜下检查时可发现形态异常,统称为病态造血。迄今为止骨髓增生异常综合征尚无疗效确切的药物可用,虽有各种不同药物,或不同的治疗方案用于骨髓增生异常综合征的报告,但结果大多不尽一致,很难获得重复。目前唯一能治愈骨髓增生异常综合征的方法是异体造血干细胞移植。