39问医生

黏脂贮积症3型能做骨髓移植吗

董璐琳 全科 主治医师
三级甲等
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黏多糖贮积症是目前国内尤其罕见的疾病,多发于婴幼儿,属于先天性疾病。目前世界比较先进的治疗方法就是酶替代疗法。但是国内现状酶替代疗法还没进入国内市场,而基因治疗尚处于研发状态,病人的唯一选择是骨髓移植。由于诊断难度较大,许多病人确诊时已错过移植最佳时机。
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2021-06-30 浏览100
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