黏多糖贮积症是目前国内尤其罕见的疾病，多发于婴幼儿，属于先天性疾病。目前世界比较先进的治疗方法就是酶替代疗法。但是国内现状酶替代疗法还没进入国内市场，而基因治疗尚处于研发状态，病人的唯一选择是骨髓移植。由于诊断难度较大，许多病人确诊时已错过移植最佳时机。
39问医生
黏脂贮积症3型能做骨髓移植吗
董璐琳
全科
主治医师
三级甲等
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66
2021-06-30
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本内容不能代替面诊，如有不适请尽快就医
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