儿童慢性肉芽肿病目前主要依靠造血干细胞移植实现长期控制,部分患儿也可通过基因治疗获益,具体方案需结合病情与配型情况综合评估。该病源于免疫细胞杀菌功能缺陷,反复感染是常见表现,早期诊断并尽早干预对改善预后很关键。移植存在配型与排异风险,基因治疗尚在积累长期数据,疗效因人而异。日常需重视感染预防与随访,家属应与专科团队保持沟通,共同制定适合患儿的个体化方案。

儿童慢性肉芽肿病目前主要依靠造血干细胞移植实现长期控制,部分患儿也可通过基因治疗获益,具体方案需结合病情与配型情况综合评估。该病源于免疫细胞杀菌功能缺陷,反复感染是常见表现,早期诊断并尽早干预对改善预后很关键。移植存在配型与排异风险,基因治疗尚在积累长期数据,疗效因人而异。日常需重视感染预防与随访,家属应与专科团队保持沟通,共同制定适合患儿的个体化方案。