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先天性视网膜劈裂症的基因治疗

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基因治疗为先天性视网膜劈裂症带来了新的干预思路，目前仍处于临床研究阶段，尚无法替代现有管理手段，效果因个体基因突变类型而异。该病由基因缺陷导致视网膜结构异常，基因治疗旨在递送正常基因副本以改善细胞功能。现有研究显示部分受试者视功能有稳定趋势，但长期安全性与疗效仍需验证。适龄患者应定期进行眼底与视力评估，保持与专科团队的沟通，理性看待研究进展。