39问医生

黏多糖贮积症能不能治好

杨旭斌 内分泌与代谢病学科 副主任医师
中山大学附属第三医院 三级甲等
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黏多糖贮积症不能被彻底治愈。
该疾病是由基因突变导致的溶酶体酶活性降低或缺失,致使黏多糖分解不全而在体内积累所致。这些黏多糖沉积在机体各器官、组织和细胞内,导致这些器官、组织和细胞的功能异常,进而引起相应的临床表现。由于黏多糖贮积症的病因是基因突变,因此目前尚无针对病因的治疗方法,也就无法实现根治。
患者也可能出现听力下降、耳聋等症状。这可能与该病导致的神经损伤有关,进一步加重了病情的程度。
黏多糖贮积症是一种罕见遗传代谢性疾病,治疗需个体化评估,并结合患者的年龄、症状严重程度以及有无并发症综合考虑。定期监测和管理是非常重要的,可以减少并发症的发生,提高生活质量。
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2024-05-20 浏览100
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