已有部分杜氏肌营养不良新药在中国获批上市，包括地夫可特和维托拉生等，但并非所有海外新药都已进入国内市场，且每种药物只适合特定人群。
地夫可特属于糖皮质激素类药物，主要作用是延缓肌力下降、延长独立行走时间，适合部分患者长期使用。维托拉生属于针对特定基因突变的药物，仅对携带相应突变类型的人群可能有效，使用前通常需要基因检测确认。两类药物都已在国内获批，但医院配备和地区可及性存在差异。
更前沿的基因替代治疗在部分国家已获批，但在中国尚未正式上市。少数患者可能通过临床试验或特殊区域先行使用等途径接触，但覆盖范围有限，费用和长期效果也需进一步观察。因此，新药上市不等于所有患者都能用上。
这些药物目前以延缓病情、改善生活质量为主要目标，尚不能实现根治。是否适合使用需由神经肌肉专科团队综合评估，并配合康复、呼吸和心脏管理。药物存在副作用和个体差异，定期随访很重要。家庭照护与心理支持同样不可忽视。
地夫可特属于糖皮质激素类药物，主要作用是延缓肌力下降、延长独立行走时间，适合部分患者长期使用。维托拉生属于针对特定基因突变的药物，仅对携带相应突变类型的人群可能有效，使用前通常需要基因检测确认。两类药物都已在国内获批，但医院配备和地区可及性存在差异。
更前沿的基因替代治疗在部分国家已获批，但在中国尚未正式上市。少数患者可能通过临床试验或特殊区域先行使用等途径接触，但覆盖范围有限，费用和长期效果也需进一步观察。因此，新药上市不等于所有患者都能用上。
这些药物目前以延缓病情、改善生活质量为主要目标，尚不能实现根治。是否适合使用需由神经肌肉专科团队综合评估，并配合康复、呼吸和心脏管理。药物存在副作用和个体差异，定期随访很重要。家庭照护与心理支持同样不可忽视。
首都医科大学附属北京儿童医院
北京协和医院
贵州省第二人民医院
