很多人会把造血干细胞移植称为“骨髓移植”，实际上它的来源已经扩展到外周血和脐带血。这项技术并非万能，但对某些疾病确实可以实现长期缓解甚至临床治愈。它通过重建患者的造血和免疫系统，来对抗原本失控的血液病或免疫缺陷。需要明确的是，任何医疗方案都有严格适应症，具体能否移植、成功率多高，必须由血液科医生评估个体情况。
在血液系统恶性肿瘤中，急性白血病（如急性淋巴细胞白血病、急性髓系白血病）的移植成功率较高，尤其对于高危或复发难治的患者。异基因移植后，五年无病生存率在某些大型医疗中心可达50%～70%，部分低危患者甚至更高。此外，慢性粒细胞白血病在靶向药耐药、进展到加速期或急变期时，移植仍然是重要治愈手段。
再生障碍性贫血，特别是重型再障，移植的长期生存率可达80%～90%，对年轻且有合适供者的患者是非常有效的选择。遗传性疾病如地中海贫血、重症联合免疫缺陷病，在儿童期进行移植的治愈率可达85%以上，能从根本上纠正基因缺陷带来的问题。
需要提醒的是，移植本身有风险，包括感染、移植物抗宿主病等。如果患者或家属考虑此方案，请务必前往有资质的三甲医院血液科详细评估。出现不明原因发热、出血、淋巴结肿大等症状，应立即就医，切勿自行判断或拖延。
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