骨髓增生异常综合症是一组起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病，确诊后应尽快到血液专科就诊，由医生根据危险度分层制定个体化方案。治疗目标包括改善血细胞减少、提高生活质量、延缓疾病进展，部分患者可通过异基因造血干细胞移植获得长期获益，但疗效存在个体差异。
1.危险度评估
确诊后需完善血常规、骨髓穿刺及活检、染色体和基因检测，明确危险度分层。低危患者以改善贫血、减少输血依赖为主，高危患者需积极控制疾病进展。
2.支持治疗
针对血细胞减少给予成分输血、促造血治疗及抗感染等支持措施，同时注意铁过载监测与去铁治疗，减少并发症。
3.药物治疗
根据分层选用免疫调节剂、去甲基化药物等，需在专科医生指导下规律用药并定期监测血象和不良反应。
4.造血干细胞移植
年轻、体能状态好且有合适供者的高危患者，可评估移植可行性，移植前需充分评估风险与获益。
日常需注意预防感染、避免剧烈活动及接触有害化学物质，保持均衡营养并定期随访。患者及家属应保持积极心态，与医疗团队充分沟通，共同应对治疗过程中的变化。
1.危险度评估
确诊后需完善血常规、骨髓穿刺及活检、染色体和基因检测，明确危险度分层。低危患者以改善贫血、减少输血依赖为主，高危患者需积极控制疾病进展。
2.支持治疗
针对血细胞减少给予成分输血、促造血治疗及抗感染等支持措施，同时注意铁过载监测与去铁治疗，减少并发症。
3.药物治疗
根据分层选用免疫调节剂、去甲基化药物等，需在专科医生指导下规律用药并定期监测血象和不良反应。
4.造血干细胞移植
年轻、体能状态好且有合适供者的高危患者，可评估移植可行性，移植前需充分评估风险与获益。
日常需注意预防感染、避免剧烈活动及接触有害化学物质，保持均衡营养并定期随访。患者及家属应保持积极心态，与医疗团队充分沟通，共同应对治疗过程中的变化。
北京协和医院
贵州省第二人民医院
北京大学第三医院
