小儿纯红细胞再生障碍性贫血是一种以骨髓中红系造血细胞显著减少为特征的血液疾病，临床主要表现为贫血。目前该病的治疗主要包括支持治疗、免疫抑制治疗、促红细胞生成治疗以及造血干细胞移植等，需根据患儿年龄、病情严重程度及病因制定个体化方案。
支持治疗是基础措施，重点在于维持血红蛋白在安全水平，减少输血依赖。当贫血症状明显时，可输注浓缩红细胞；若合并铁过载，需采用祛铁治疗。同时应加强感染预防，避免使用可能抑制造血的药物。
免疫抑制治疗适用于免疫功能异常导致的病例。常用药物包括糖皮质激素和环孢素等，能够抑制异常免疫反应，帮助恢复红细胞生成。部分患儿对免疫抑制剂反应良好，但需在医生指导下长期用药并监测不良反应。
促红细胞生成治疗主要应用重组人促红细胞生成素，刺激骨髓红系造血。通常与其他治疗方法联合使用，尤其适用于部分先天性病例或免疫治疗效果欠佳的患儿，有助于改善贫血状况。
对于药物疗效不佳或为遗传性类型的重症患儿，可考虑造血干细胞移植。通过移植健康供者的造血干细胞，重建正常造血功能，这是目前可能根治该病的方法之一，但需严格匹配供者并承担相应风险。
在整个治疗过程中，定期随访血常规和骨髓检查十分必要，以便及时评估疗效并调整方案。家长应配合医生做好患儿的日常护理与营养支持，为治疗创造良好条件。
支持治疗是基础措施，重点在于维持血红蛋白在安全水平，减少输血依赖。当贫血症状明显时，可输注浓缩红细胞；若合并铁过载，需采用祛铁治疗。同时应加强感染预防，避免使用可能抑制造血的药物。
免疫抑制治疗适用于免疫功能异常导致的病例。常用药物包括糖皮质激素和环孢素等，能够抑制异常免疫反应，帮助恢复红细胞生成。部分患儿对免疫抑制剂反应良好，但需在医生指导下长期用药并监测不良反应。
促红细胞生成治疗主要应用重组人促红细胞生成素，刺激骨髓红系造血。通常与其他治疗方法联合使用，尤其适用于部分先天性病例或免疫治疗效果欠佳的患儿，有助于改善贫血状况。
对于药物疗效不佳或为遗传性类型的重症患儿，可考虑造血干细胞移植。通过移植健康供者的造血干细胞，重建正常造血功能，这是目前可能根治该病的方法之一，但需严格匹配供者并承担相应风险。
在整个治疗过程中，定期随访血常规和骨髓检查十分必要，以便及时评估疗效并调整方案。家长应配合医生做好患儿的日常护理与营养支持，为治疗创造良好条件。
北京大学第三医院
上海交通大学医学院附属瑞金医院
首都医科大学附属北京儿童医院
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