39问医生

尼曼匹克症能治愈吗

邬喆斌 感染科 副主任医师
中山大学附属第三医院 三级甲等
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尼曼匹克症不能治愈。
尼曼匹克症是由于特定基因突变导致的溶酶体功能障碍,使得神经鞘磷脂无法正常代谢而积累在体内。该疾病属于遗传性疾病,目前没有特效治疗方法,因此无法被治愈。
针对尼曼匹克症的治疗可能包括骨髓移植或肝移植等方法,在某些情况下可能会缓解症状,但并不能完全治愈。
患者应定期接受医学监测以评估病情进展,并遵循医嘱进行适当的管理和护理。必要时,可考虑参加临床试验,探索新的潜在治疗方案。
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2024-08-19 浏览100
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