骨髓异常增生综合症的治疗需根据危险分层、年龄和身体状况制定个体化方案，常用手段包括支持治疗、免疫调节、去甲基化药物和造血干细胞移植等，不同患者疗效存在差异，需动态评估调整。
1.支持治疗
针对贫血、出血或感染进行成分输血、抗感染等处理，改善生活质量，为其他治疗争取条件。
2.免疫调节与免疫抑制
部分低危患者可使用免疫调节剂改善血细胞减少，年轻低危患者也可考虑免疫抑制方案，需评估适用性。
3.去甲基化药物
中高危患者常用此类药物延缓疾病进展，部分患者可获得血液学改善，但反应程度因人而异。
4.造血干细胞移植
是目前可能根治的手段，主要适合年轻、体能状态较好且有合适供者的高危患者，移植风险需充分权衡。
5.靶向与临床试验
针对特定基因异常的靶向药物及新方案不断探索，符合条件的患者可在医生指导下参与临床研究。
治疗过程中需定期监测血象和病情变化，重视营养支持与感染预防，保持规律随访，家属的理解与陪伴对长期管理十分重要。
1.支持治疗
针对贫血、出血或感染进行成分输血、抗感染等处理，改善生活质量，为其他治疗争取条件。
2.免疫调节与免疫抑制
部分低危患者可使用免疫调节剂改善血细胞减少，年轻低危患者也可考虑免疫抑制方案，需评估适用性。
3.去甲基化药物
中高危患者常用此类药物延缓疾病进展，部分患者可获得血液学改善，但反应程度因人而异。
4.造血干细胞移植
是目前可能根治的手段，主要适合年轻、体能状态较好且有合适供者的高危患者，移植风险需充分权衡。
5.靶向与临床试验
针对特定基因异常的靶向药物及新方案不断探索，符合条件的患者可在医生指导下参与临床研究。
治疗过程中需定期监测血象和病情变化，重视营养支持与感染预防，保持规律随访，家属的理解与陪伴对长期管理十分重要。
贵州省第二人民医院
北京大学第三医院
上海交通大学医学院附属瑞金医院
