神经节苷脂贮积症骨髓移植疗效不明确。
这是因为神经节苷脂贮积症是一种遗传性疾病，由于基因突变导致体内神经节苷脂代谢异常，积累在身体各个组织中，包括骨髓。骨髓移植虽然可以替换患者的异常细胞，但并不能直接纠正基因突变。因此，骨髓移植对于神经节苷脂贮积症的治疗效果尚未得到充分证实，其长期疗效和安全性仍需进一步研究。
这是因为神经节苷脂贮积症是一种遗传性疾病，由于基因突变导致体内神经节苷脂代谢异常，积累在身体各个组织中，包括骨髓。骨髓移植虽然可以替换患者的异常细胞，但并不能直接纠正基因突变。因此，骨髓移植对于神经节苷脂贮积症的治疗效果尚未得到充分证实，其长期疗效和安全性仍需进一步研究。
北京协和医院
贵州省第二人民医院
北京大学第三医院
