先天性纯红再障,有3/4的患者通过输入红细胞和激素治疗是有效的,如果合并基因骨髓移植治疗可以达到根治的目的。这种疾病是一种比较少见的先天性贫血,可以累及多系统组织。其发病原因可能与先天性或者遗传性有关。对于此类病人,大多在出生后两周到两年之后发病,绝大多数患者在一岁以内可以确诊。本病临床症状主要表现为贫血以及一些先天畸形的表现,比如合并斜眼、手指和肋骨的异常等。

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