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血友病乙基因治疗

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血友病乙基因治疗目前仍处于临床研究阶段，尚未成为常规治疗选择，部分试验显示可减少出血频率、提升凝血因子水平。该疗法通过递送正常基因至肝细胞，帮助身体持续产生缺失的凝血因子，有望减少定期输注需求，但疗效持续时间、长期安全性及个体反应差异仍需更多数据验证。适用人群、治疗时机及潜在风险需由专业团队综合评估，治疗后仍需定期随访监测。