39问医生

家族性高胆固醇血症基因治疗适用于儿童吗?

赵英帅 普内科 主治医师
河南省人民医院 三级甲等
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家族性高胆固醇血症基因治疗适用于儿童。
家族性高胆固醇血症是由于LDL受体基因突变导致的,通过基因治疗可以纠正致病基因异常,从而改善脂质代谢紊乱,降低心血管风险。尽管该疾病主要影响儿童,但由于其遗传性质,基因治疗在任何年龄都可能是有效的。
虽然基因治疗可能有效,但需考虑患者的具体病情以及是否存在共存疾病或并发症等因素。
基因治疗前应进行全面评估,包括基因检测、血脂水平监测等,以确保安全有效地实施治疗,并监控潜在的风险与副作用。
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2024-01-25 浏览100
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