rpe65基因疗法、基因编辑、干细胞移植、视网膜电图刺激、光动力疗法等方法可用于rpe65基因治疗。
1.rpe65基因疗法
rpe65基因疗法通过引入功能性RPE65基因拷贝来恢复LCA患者的视觉功能。一种常见的做法是将rpe65基因插入病毒载体中，并将其注入患者的眼部。 该治疗适用于因RPE65基因突变导致的晚发性Leber先天性黑蒙，即成人起病的LCA。
2.基因编辑
基因编辑利用CRISPR-Cas9系统对患者体内的致病基因进行精准切除或替换。例如，针对LCA中的特定基因进行靶向修复。 这种策略适合于那些由于单个基因突变引起的LCA。
3.干细胞移植
干细胞移植涉及从患者自身的骨髓或其他来源获取未分化的干细胞，并将其注入眼部病变区域以促进组织修复。这种方法旨在改善受损的视网膜结构和功能。 该技术可用于治疗某些类型的黄斑变性和色素性视网膜炎等导致的后天视力丧失情况。
4.视网膜电图刺激
视网膜电图刺激依赖于外部设备产生的电信号模拟正常眼睛感知光线的过程，然后将其传递到大脑。此过程通常需要定期访问眼科医生进行调整。 此方法适合于选择性影响视网膜神经元功能但不影响感光细胞的疾病，如遗传性视神经萎缩。
5.光动力疗法
光动力疗法包含给予患者特定药物使其在视网膜内蓄积，随后使用近红外光源激活这些药物产生毒性反应。实施前需排除对特定药物不耐受的情况。 该方法可考虑用于局部表浅、新生血管形成导致的轻度至中度黄斑水肿或出血。
在接受rpe65基因治疗时，应监测潜在的免疫原性反应及可能出现的感染风险。光动力疗法后需注意避光数日，以防紫外线诱发其他视网膜疾病。
1.rpe65基因疗法
rpe65基因疗法通过引入功能性RPE65基因拷贝来恢复LCA患者的视觉功能。一种常见的做法是将rpe65基因插入病毒载体中，并将其注入患者的眼部。 该治疗适用于因RPE65基因突变导致的晚发性Leber先天性黑蒙，即成人起病的LCA。
2.基因编辑
基因编辑利用CRISPR-Cas9系统对患者体内的致病基因进行精准切除或替换。例如，针对LCA中的特定基因进行靶向修复。 这种策略适合于那些由于单个基因突变引起的LCA。
3.干细胞移植
干细胞移植涉及从患者自身的骨髓或其他来源获取未分化的干细胞，并将其注入眼部病变区域以促进组织修复。这种方法旨在改善受损的视网膜结构和功能。 该技术可用于治疗某些类型的黄斑变性和色素性视网膜炎等导致的后天视力丧失情况。
4.视网膜电图刺激
视网膜电图刺激依赖于外部设备产生的电信号模拟正常眼睛感知光线的过程，然后将其传递到大脑。此过程通常需要定期访问眼科医生进行调整。 此方法适合于选择性影响视网膜神经元功能但不影响感光细胞的疾病，如遗传性视神经萎缩。
5.光动力疗法
光动力疗法包含给予患者特定药物使其在视网膜内蓄积，随后使用近红外光源激活这些药物产生毒性反应。实施前需排除对特定药物不耐受的情况。 该方法可考虑用于局部表浅、新生血管形成导致的轻度至中度黄斑水肿或出血。
在接受rpe65基因治疗时，应监测潜在的免疫原性反应及可能出现的感染风险。光动力疗法后需注意避光数日，以防紫外线诱发其他视网膜疾病。
上海交通大学医学院附属瑞金医院
首都医科大学附属北京儿童医院
北京协和医院
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