2024-05-30 261人阅读
问题描述： 遗传病可以用基因治疗根治吗
医生回答(1)
沈晓婷 副主任医师
中山大学附属第一医院 生殖医学科
病情分析：遗传病中部分单基因遗传病可以通过基因治疗得到根治。
由于基因治疗是针对特定的单基因遗传病进行的，对于由单个基因突变引起的遗传病，通过纠正异常基因功能可以达到根治的效果。但对于多基因或多条染色体异常引起的遗传病，则无法通过基因治疗根治。
对于由线粒体DNA突变导致的遗传疾病，由于线粒体DNA存在于细胞质中，传统的基因治疗方法可能效果不佳，需要采用特殊的传递系统将外源性正常基因导入到靶组织的胞质内，以取代异常的线粒体DNA。
在接受基因治疗时，需考虑个体差异、病情复杂程度以及可能出现的风险与收益比。建议在专业医生指导下，综合评估后再做决定。