rpe65基因疗法、基因编辑、干细胞移植、视网膜电图刺激、光动力疗法等方法可用于rpe65基因治疗。
1.rpe65基因疗法
rpe65基因疗法通过引入功能性RPE65基因拷贝来恢复LCA患者的视觉功能。一种常见的做法是将rpe65基因插入病毒载体中，并将其注入患者的眼部。 该治疗适用于因RPE65基因突变导致的晚发性Leber先天性黑蒙，即成人起病的LCA。
2.基因编辑
基因编辑利用CRISPR-Cas9系统对患者体内的致病基因进行精准切除或替换。例如，针对LCA中的特定基因进行靶向修复。 这种策略适合于那些由单个明确基因缺陷引起的LCA亚型。
3.干细胞移植
干细胞移植涉及从患者自身的骨髓或其他来源获取未分化的干细胞，并将其注入眼部病变区域以促进组织修复。这种方法旨在改善受损的视网膜结构和功能。 该技术可用于治疗某些类型的LCA，如黄斑营养不良性病变。
4.视网膜电图刺激
视网膜电图刺激依赖于外部设备产生的电信号模拟正常眼睛的自然活动模式，通过电流刺激受累区域以增强神经信号传导。这是一种非侵入性的行为疗法。 此法可作为辅助手段用于缓解视力丧失的速度或改善生活质量。
5.光动力疗法
光动力疗法包含给予患者特定的光敏剂后，在特定波长光源下触发产生氧化应激反应，破坏异常组织的过程。例如使用全反式维甲酸作为光敏剂，在特定波长蓝光照射下发挥作用。 本方法主要用于治疗眼底疾病，对于色素上皮病变所致的LCA也有一定效果。
在接受rpe65基因治疗时，需注意选择有资质的专业医疗机构进行，同时密切监测潜在风险及副作用。光动力疗法则应在专业医师指导下进行，并遵循医嘱调整饮食，减少富含感光物质食物摄入量，如芹菜、菠菜等，以减少皮肤对光敏剂的敏感度。
1.rpe65基因疗法
rpe65基因疗法通过引入功能性RPE65基因拷贝来恢复LCA患者的视觉功能。一种常见的做法是将rpe65基因插入病毒载体中，并将其注入患者的眼部。 该治疗适用于因RPE65基因突变导致的晚发性Leber先天性黑蒙，即成人起病的LCA。
2.基因编辑
基因编辑利用CRISPR-Cas9系统对患者体内的致病基因进行精准切除或替换。例如，针对LCA中的特定基因进行靶向修复。 这种策略适合于那些由单个明确基因缺陷引起的LCA亚型。
3.干细胞移植
干细胞移植涉及从患者自身的骨髓或其他来源获取未分化的干细胞，并将其注入眼部病变区域以促进组织修复。这种方法旨在改善受损的视网膜结构和功能。 该技术可用于治疗某些类型的LCA，如黄斑营养不良性病变。
4.视网膜电图刺激
视网膜电图刺激依赖于外部设备产生的电信号模拟正常眼睛的自然活动模式，通过电流刺激受累区域以增强神经信号传导。这是一种非侵入性的行为疗法。 此法可作为辅助手段用于缓解视力丧失的速度或改善生活质量。
5.光动力疗法
光动力疗法包含给予患者特定的光敏剂后，在特定波长光源下触发产生氧化应激反应，破坏异常组织的过程。例如使用全反式维甲酸作为光敏剂，在特定波长蓝光照射下发挥作用。 本方法主要用于治疗眼底疾病，对于色素上皮病变所致的LCA也有一定效果。
在接受rpe65基因治疗时，需注意选择有资质的专业医疗机构进行，同时密切监测潜在风险及副作用。光动力疗法则应在专业医师指导下进行，并遵循医嘱调整饮食，减少富含感光物质食物摄入量，如芹菜、菠菜等，以减少皮肤对光敏剂的敏感度。
首都医科大学附属北京儿童医院
北京协和医院
贵州省第二人民医院
乌苯美司胶囊
右旋糖酐铁分散片
四味珍层冰硼滴眼液
