rpe65基因疗法、基因编辑、干细胞移植、视网膜电图刺激、光动力疗法等方法可用于rpe65基因治疗。
1.rpe65基因疗法
rpe65基因疗法通过引入功能性RPE65基因拷贝来恢复LCA患者的视觉功能。一种常见的做法是将rpe65基因插入病毒载体中，并将其注入患者的眼部。 该治疗适用于因RPE65基因突变导致的晚发性Leber先天性黑蒙，即成人起病的LCA。
2.基因编辑
基因编辑利用CRISPR-Cas9系统对患者体内的致病基因进行精准切除或替换。例如，针对LCA中的特定基因进行靶向修复。 这种策略适合于那些由单个明确基因缺陷引起的LCA亚型。
3.干细胞移植
干细胞移植涉及从患者自身的骨髓或其他来源获取未分化的干细胞，并将其注入眼部病变区域以促进组织修复。其机制在于这些干细胞具有分化为各种细胞类型的能力。 此方法可用于尝试缓解某些类型的黄斑变性、糖尿病视网膜病变等引起的视力下降。
4.视网膜电图刺激
视网膜电图刺激依赖于外部设备产生的电信号模拟正常视网膜活动，通过电流刺激受损的视网膜细胞。此技术旨在改善细胞间的信号传导。 对于存在部分视网膜功能保留但无法通过传统手术受益的内层外层脉络膜萎缩患者，可考虑使用。
5.光动力疗法
光动力疗法包含给予患者特定的光敏剂，然后用特定波长的光源激活该药物产生反应，破坏异常组织。该过程利用了光敏剂与特定波长光线之间的相互作用。 该方法可用于治疗多种眼科疾病，如黄斑部新生血管性疾病。
在接受rpe65基因治疗时，需注意选择经验丰富的专业团队进行操作，同时密切监测可能出现的副作用。光动力疗法后需避免强光照射至少24-48小时，以减少不适感及炎症反应。
1.rpe65基因疗法
rpe65基因疗法通过引入功能性RPE65基因拷贝来恢复LCA患者的视觉功能。一种常见的做法是将rpe65基因插入病毒载体中，并将其注入患者的眼部。 该治疗适用于因RPE65基因突变导致的晚发性Leber先天性黑蒙，即成人起病的LCA。
2.基因编辑
基因编辑利用CRISPR-Cas9系统对患者体内的致病基因进行精准切除或替换。例如，针对LCA中的特定基因进行靶向修复。 这种策略适合于那些由单个明确基因缺陷引起的LCA亚型。
3.干细胞移植
干细胞移植涉及从患者自身的骨髓或其他来源获取未分化的干细胞，并将其注入眼部病变区域以促进组织修复。其机制在于这些干细胞具有分化为各种细胞类型的能力。 此方法可用于尝试缓解某些类型的黄斑变性、糖尿病视网膜病变等引起的视力下降。
4.视网膜电图刺激
视网膜电图刺激依赖于外部设备产生的电信号模拟正常视网膜活动，通过电流刺激受损的视网膜细胞。此技术旨在改善细胞间的信号传导。 对于存在部分视网膜功能保留但无法通过传统手术受益的内层外层脉络膜萎缩患者，可考虑使用。
5.光动力疗法
光动力疗法包含给予患者特定的光敏剂，然后用特定波长的光源激活该药物产生反应，破坏异常组织。该过程利用了光敏剂与特定波长光线之间的相互作用。 该方法可用于治疗多种眼科疾病，如黄斑部新生血管性疾病。
在接受rpe65基因治疗时，需注意选择经验丰富的专业团队进行操作，同时密切监测可能出现的副作用。光动力疗法后需避免强光照射至少24-48小时，以减少不适感及炎症反应。
首都医科大学附属北京儿童医院
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贵州省第二人民医院
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