生物基因疗法

李帆 副主任医师 三甲
晋中市第一人民医院 肿瘤科

生物基因疗法的实施可以考虑采用基因沉默、基因修饰、基因修复、细胞因子疗法或干细胞移植等方法进行治疗。如果症状没有改善或者加重,应尽快就医。
1.基因沉默
通过反义核酸、小干扰RNA(siRNA)或反义寡核苷酸等手段抑制特定基因表达。此方法利用反义核酸与靶标mRNA互补配对形成双链结构导致其降解,从而阻断基因转录后水平上的表达过程,实现基因沉默化。
2.基因修饰
基因修饰是通过引入外源性DNA片段来改变目标基因的功能状态,如敲除、插入或替换特定序列。这种策略旨在纠正异常功能或过量表达的基因,例如针对癌症相关基因进行敲除可减少肿瘤发生风险;而针对某些遗传性疾病则需精准地替换缺失或突变区域。
3.基因修复
基因修复涉及识别并纠正DNA分子上存在的错误或损伤,包括碱基置换、插入或缺失等。该策略针对因遗传变异引起的各种表型差异提供解决方案,例如囊性纤维化是由CFTR基因编码蛋白不正确折叠所致,对其进行修复有助于改善患者肺部积液问题。
4.细胞因子疗法
细胞因子疗法涉及使用人工合成或从患者体内提取的细胞因子来调节免疫应答或其他生物学过程。该策略可用于增强机体防御机制对抗感染或促进组织修复,在多种自身免疫及炎症相关疾病中显示出了潜在益处。
5.干细胞移植
干细胞移植是指将健康的造血干细胞从供体转移到接受者体内,以替代受损或异常的干细胞。这种方法适用于治疗血液系统疾病和其他需要再生能力的医疗状况,因为它能够恢复正常的造血功能。
在接受生物基因疗法时,应严格遵守医嘱,定期监测病情变化以及可能出现的副作用。同时注意保持良好的生活习惯,如均衡饮食、适量运动和充足睡眠,以支持治疗效果。

2024-03-02 11:12 举报
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