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进行性肌营养不良基因疗法

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基因疗法为进行性肌营养不良带来新方向，但尚处探索阶段，并非所有患者均适用，疗效存在个体差异。该疗法通过递送功能基因或修正缺陷基因发挥作用，部分早期临床试验显示可延缓部分亚型病情进展，但长期安全性与有效性仍需验证。适用人群、治疗时机及效果因基因突变类型而异。治疗需在专业团队评估下进行，关注免疫反应等风险，并配合康复管理。保持合理预期，积极随访。