39问医生

有哪些罕见病有药可治?

郑湘宏 中医科 主任医师
广州医科大学附属第一医院 三级甲等
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肾上腺脑白质营养不良在遗传方式上可分两种类型
,一种是较多见的X连锁遗传(XLALD或简称ALD)。激素替代治疗对ALD患者肾上腺素皮质功能不全有效,但不能改善神经系统症状。饮食治疗结合服用Lorenzo油,能使血浆中的C26:O水平降为正常。尽管生化改变令人鼓舞,但临床效果却不理想。骨髓或脐血干细胞移植主要适应于影像学异常明显而神经症候轻度的脑型患儿,可以重建酶活性,改善临床症状。
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2019-05-16 浏览100
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