亨廷顿氏舞蹈症是一种基因病，在未来3-5年，或许可以通过基因矫正实现彻底治愈，但是目前，已有的疗法都只能缓解亨廷顿氏舞蹈症的症状，还没有一款改变亨廷顿氏舞蹈症进程的疗法获得FDA的批准。基因解码专家在实验中通过向脊椎注射一种来自伊奥尼斯制药公司的药物，首次修复了亨廷顿氏舞蹈症的一种蛋白质缺陷。该药物被称为伊奥尼斯亨延顿。该药物是Ionis与罗氏公司联合开发的，IONIS-HTTRx是一款靶向编码HTT蛋白的mRNA的反义（antisense）创新疗法。
39问医生
亨廷顿舞蹈病的治疗与预防
李文卿
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2021-06-30
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