39问医生

骨髓移植是基因治疗吗

郑永江 血液内科 副主任医师
中山大学附属第三医院 三级甲等
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骨髓移植不是基因治疗。
骨髓移植是通过替换患者自身的造血干细胞来改善或治愈某些血液系统疾病的一种方法,其主要涉及的是遗传物质的改变或缺失导致的造血功能障碍。而基因治疗则是针对特定基因缺陷进行纠正的一种直接治疗方法。因此,骨髓移植主要用于修复受损或异常的造血功能,而不是直接针对特定基因进行治疗。
骨髓移植可能包括从供体获取健康细胞以替代患者自身不健康的细胞,这涉及到遗传信息的转移,但并非直接针对目标基因进行干预,所以不属于传统意义上的基因治疗范畴。
在考虑骨髓移植时,应评估患者的免疫状态以及是否存在感染风险,并监测可能出现的并发症如移植物抗宿主病。进行基因治疗时,需密切监控潜在的副作用,特别是长期安全性,因为某些基因修饰可能会有未知的风险。
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2024-05-13 浏览100
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