黏多糖贮积症2型基因治疗后，通常不需要骨髓移植。
基因治疗通过引入正常基因替代缺失或异常的基因来纠正溶酶体酶的缺陷，达到治愈的目的；而骨髓移植主要用于造血干细胞的重建造血功能，对于已经得到基因治疗的患者而言，没有必要再额外进行骨髓移植。
如果患者在基因治疗过程中出现严重的不良反应或者病情进展迅速，则可能需要紧急进行骨髓移植以控制病情。
针对黏多糖贮积症2型的治疗需注意遵循医嘱，在专业医生指导下进行基因治疗，并定期监测病情变化。必要时，应在医师评估下考虑是否使用骨髓移植等辅助治疗方法。
基因治疗通过引入正常基因替代缺失或异常的基因来纠正溶酶体酶的缺陷，达到治愈的目的；而骨髓移植主要用于造血干细胞的重建造血功能，对于已经得到基因治疗的患者而言，没有必要再额外进行骨髓移植。
如果患者在基因治疗过程中出现严重的不良反应或者病情进展迅速，则可能需要紧急进行骨髓移植以控制病情。
针对黏多糖贮积症2型的治疗需注意遵循医嘱，在专业医生指导下进行基因治疗，并定期监测病情变化。必要时，应在医师评估下考虑是否使用骨髓移植等辅助治疗方法。
北京大学第三医院
上海交通大学医学院附属瑞金医院
首都医科大学附属北京儿童医院
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