39问医生

小儿血管性血友病是否能治愈呢

吴泽霖 儿科 副主任医师
广州医科大学附属第一医院 三级甲等
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小儿血管性血友病无法治愈,但可通过替代治疗和基因治疗来控制病情。
小儿血管性血友病是由于vWF基因突变导致的凝血功能障碍,属于遗传性疾病,因此无法彻底治愈。但是,通过替代治疗如输注凝血因子产品可以有效控制病情,改善预后;对于重型患者,可考虑使用抑制物清除治疗。此外,基因治疗是潜在的治愈手段,但目前仍处于临床试验阶段。
针对轻型或症状较轻的小儿血管性血友病,可能不需要频繁输血或其他支持治疗,但仍需定期监测血液指标,以评估病情变化。
在处理小儿血管性血友病时,应综合考虑患者的出血风险、生活质量以及家庭经济承受能力等因素,制定个体化管理方案。同时,家长应注意避免孩子从事高危活动,以减少意外受伤的风险。
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2024-05-24 浏览100
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