造血干细胞移植并非一种独立疾病，而是一类用于重建造血与免疫功能的治疗手段。该治疗主要帮助患者恢复正常的造血能力，常用于某些血液病、免疫缺陷病及部分肿瘤的治疗，不能简单理解为某种单一病种。
治疗前通常需要先进行较强度的化疗或放疗，以清除异常细胞并为新干细胞腾出空间，随后输入健康的造血干细胞。干细胞可来自骨髓、外周血或脐带血；按供者来源分为自体移植和异体移植，异体又涉及亲缘或非亲缘供者。整个过程复杂，需在专业医疗团队指导下完成。
该手段可用于白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、再生障碍性贫血、地中海贫血及部分免疫缺陷病等。是否适合移植，受年龄、体能、病情阶段、供者匹配和并发症等多因素影响。移植后可能出现感染、出血、排斥反应或器官损伤等风险，效果存在明显个体差异。
移植前应接受全面评估，移植后需长期随访，注意预防感染、按时复查、均衡营养并关注心理状态。家属与社会支持对康复有积极作用。医学充满不确定性，理性看待获益与风险，配合专业团队，才能更好地走好治疗每一步。
治疗前通常需要先进行较强度的化疗或放疗，以清除异常细胞并为新干细胞腾出空间，随后输入健康的造血干细胞。干细胞可来自骨髓、外周血或脐带血；按供者来源分为自体移植和异体移植，异体又涉及亲缘或非亲缘供者。整个过程复杂，需在专业医疗团队指导下完成。
该手段可用于白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、再生障碍性贫血、地中海贫血及部分免疫缺陷病等。是否适合移植，受年龄、体能、病情阶段、供者匹配和并发症等多因素影响。移植后可能出现感染、出血、排斥反应或器官损伤等风险，效果存在明显个体差异。
移植前应接受全面评估，移植后需长期随访，注意预防感染、按时复查、均衡营养并关注心理状态。家属与社会支持对康复有积极作用。医学充满不确定性，理性看待获益与风险，配合专业团队，才能更好地走好治疗每一步。
上海交通大学医学院附属瑞金医院
首都医科大学附属北京儿童医院
北京协和医院
