39问医生

儿童血友病能基因治疗吗

儿童血友病通常可以进行基因治疗。
基因治疗是将正常或有功能的基因导入患者体内，以取代或补偿缺失或异常的基因，达到治疗目的的一种方法。血友病是由F8或F9基因突变导致凝血因子缺乏所致，通过基因治疗可使患者获得正常的凝血因子合成能力，从而改善症状。
对于轻度出血的患者，可能不需要频繁输注凝血因子，但需要密切监测病情变化。
由于血友病是一种遗传性出血性疾病，因此建议患儿避免剧烈运动以及参加可能导致受伤的活动，以减少出血风险。