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黏多糖贮积症IVA型患儿能治好吗

唐书生 儿内科 主任医师
广州市妇女儿童医疗中心 三级甲等
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黏多糖贮积症IVA型患儿不能完全治愈。
该疾病为遗传性溶酶体贮积症,由于基因突变导致溶酶体酶活性降低或丧失,致使多种生物活性物质不能被正常降解而蓄积在细胞溶酶体中,造成机体多系统损害。虽然有针对该疾病的治疗方法,但目前尚无特效疗法,因此无法彻底治愈。
此外,如果患者出现呼吸困难、心力衰竭等严重并发症,则预后较差,甚至可能危及生命。
治疗IV型黏多糖贮积症需要综合考虑患者的年龄、病情严重程度以及合并症等因素,在专业医生指导下制定个性化方案。定期监测血液中的黏多糖水平和评估器官功能是必要的,以早期发现并处理潜在的问题。
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2024-05-20 浏览100
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