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血友病基因治疗的弊端主要有引发严重过敏反应、产生抗药性、增加感染风险、经济负担加重、对患者身体造成损伤等。 1、引发严重过敏反应 血友病是一种遗传性凝血功能障碍的出血性疾病,患者一般会出现关节出血、肌肉出血、创伤后出血等症状。基因治疗是指通过导致患者基因突变,使缺陷的基因得到纠正,从而达到治疗血友病的目的。但是,部分患者在进行基因治疗后,可能会引发严重过敏反应,出现皮肤瘙痒、呼吸困难等症状,严重时还可能会出现过敏性休克,甚至会危及生命。 2、产生抗药性 血友病患者由于体内凝血因子活性下降,在进行基因治疗后,可能会导致体内的凝血因子水平再次下降,从而出现治疗效果不佳的情况。 3、增加感染风险 在进行基因治疗后,患者的身体免疫力会有所下降,如果不注意自身的护理,可能会导致身体受到细菌、病毒等感染,出现发热、咳嗽、咳痰等不适症状。 4、经济负担加重 由于血友病是一种遗传性疾病,需要通过长期输血的方式进行治疗,因此会对患者的经济造成一定的负担。 5、对患者身体造成损伤 在进行基因治疗后,患者可能会出现不同程度的骨髓抑制,表现为贫血、感染、出血等症状。同时,由于基因治疗是一种有创治疗,还可能会对患者的身体造成一定的损伤,如肝肾功能损伤、心脏功能损伤等。 除此之外,建议血友病患者及时就医,在医生指导下进行规范治疗,以免延误病情。
基因治疗血友病甲目前尚未出现。
血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传出血性疾病,由于体内凝血因子VIII基因或凝血因子IX基因缺陷导致凝血功能障碍,使患者出现皮肤、黏膜出血,关节肿痛