39问医生

小儿戈谢病用脐带血能治愈吗

李红冬 综合内科 副主任医师
深圳市宝安人民医院 三级甲等
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小儿戈谢病通常无法被脐带血治愈。
虽然脐带血含有可替代患者异常骨髓的健康造血干细胞,用于戈谢病的脐带血移植可减少葡糖脑苷脂的累积,缓解症状。但由于戈谢病是基因缺陷所致的溶酶体贮积症,涉及多种代谢途径的紊乱,仅依靠脐带血中的细胞不能彻底修复受损的生物化学过程,因此难以达到根治的目的。
对于某些特定类型的戈谢病,脐带血中的特殊类型细胞可能具有一定的治疗作用,但具体效果因个体差异而异。
在考虑使用脐带血作为戈谢病治疗手段时,应评估患者的具体病情、脐带血的质量以及匹配度,并密切监测可能出现的并发症风险。
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2024-03-24 浏览100
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