小儿戈谢病通常无法被脐带血治愈。
虽然脐带血含有可替代患者异常骨髓的健康造血干细胞,但戈谢病是由于基因突变引起的溶酶体沉积病,不能仅依靠造血干细胞移植来纠正。此外,该疾病还涉及多种代谢紊乱,需要综合治疗策略。
在极少数情况下,如果患者的免疫系统状态与脐带血匹配良好,并且无任何禁忌证,则可能考虑使用脐带血进行移植尝试。但是,这属于探索性治疗手段,需谨慎评估风险与收益。
对于戈谢病患儿,应密切监测病情进展,定期进行血液、肝功能检查以及神经系统评估。若出现不适症状或疑似病情变化,应及时就医并与医生充分沟通选择合适的治疗方案。
2024-02-13 12:29 举报