肝豆状核变性比较严重,一般需要终身治疗,是一种常染色体隐性遗传的铜代谢障碍性疾病,以铜代谢障碍引起的肝硬化容易出现腹水等,容易不断的进展,、基底节损害为主的脑变性为特点。好发于青少年,是至今少数几种可以治疗的神经遗传病之一,关键是早发现、早诊断、早治疗。本病如果能早发现、早诊断、早治疗,一般较少影响生活质量和生存期,晚期治疗基本无效。