小儿黏多糖贮积症主要是属于一种遗传病，为常染色体隐性遗传。主要特征是过多的寡聚糖堆积与排泄的障碍。因为属于遗传病，目前关于小儿黏多糖贮积症的治疗没有很好的办法，多采取对症治疗的方法，例如累及心脏可以引起瓣膜疾病，肝脾增大可以导致腹股沟疝，累及关节，可有活动受限。针对以上等临床表现，对症治疗，但一般效果并不理想。因为粘多糖贮积症主要是属于遗传类疾病，主要是基因缺陷所致。但是目前基因治疗也在研究当中，没有广泛应用到临床。
39问医生
黏多糖贮积症骨髓移植？
周旋
血液内科
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枣庄矿业集团中心医院
三级甲等
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2019-03-24
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