适合基因治疗的遗传病有严重复合免疫缺陷病，家族性高胆固醇血症，ADA基因、小儿肌营养不良等 。基因疗法是通过将正常的外源性基因引入目标细胞，从而对基因缺陷、畸形等进行矫正或补偿，从而实现对肿瘤的治疗。也就是说，用基因技术把外源性基因植入患者的合适的受者体内，从而可以让外源性基因产生的产品能够治愈某些疾病。基因治疗包括体内基因治疗和人体基因治疗，体内基因治疗是将带有修复基因的病毒或者非病毒载体注入患者的身体，然后将其植入患者的染色体中进行基因重组，或者以不整合的形式移植到长期处于有丝分裂或者缓慢分裂的细胞中，从而使DNA在染色体外面稳定地表达。建议患者如果出现不适，要及时就医。
39问医生
哪些遗传病适合于基因治疗？
杨海青
血液科
副主任医师
四川省人民医院
三级甲等
咨询
66
2022-09-02
浏览100次
本内容不能代替面诊，如有不适请尽快就医
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1.适用于维生素B1缺乏的预防和治疗，如维生素B1缺乏所致的脚气病或Wernicke脑病。亦用于周围神经炎、消化不良等的辅助治疗。2.全胃肠道外营养或摄入不足引起的营养不良时维生素B1的补充。3.下列情况时维生素B1的需要量增加：妊娠或哺乳期、甲状腺功能亢进、烧伤、血液透析、长期慢性感染、发热、重体力劳动、吸收不良综合征伴肝胆系统疾病（肝功能损害、酒精中毒伴肝硬化）、小肠疾病（乳糜泻、热带口炎性腹泻、局限性肠炎、持续腹泻、回肠切除）及胃切除后。4.大量维生素B1对下列遗传性酶缺陷病可改善症状：亚急性坏死性脑脊髓病（Leigh病）、支链氨基酸病，乳酸性酸中毒和间歇性小脑共济失调。
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1.高胆固醇血症 原发性高胆固醇血症患者，包括家族性高胆固醇血症（杂合子型）或混合性高脂血症（相当于Fredrickson分类法的IIa和IIb型）患者，如果饮食治疗和其它非药物治疗疗效不满意，应用本品可治疗其总胆固醇升高、低密度脂蛋白胆固醇升高、载脂蛋白B升高和甘油三酯升高。 在纯合子家族性高胆固醇血症患者，阿托伐他汀钙可与其它降脂疗法（如LDL血浆透析法）合用或单独使用（当无其它治疗手段时），以降低总胆固醇和低密度脂蛋白胆固醇。 2.冠心病 冠心病或冠心病等危症（如：糖尿病，症状性动脉粥样硬化性疾病等
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