基因治疗在特定情况下可能实现部分遗传病的根治。
虽然基因治疗直接作用于导致疾病的根本原因——异常基因，但存在多种类型的遗传病，如单基因、多基因及线粒体遗传病等，其发病机制各异，涉及范围广泛。尽管对于一些单基因遗传病而言，通过基因治疗可有效阻断致病基因的功能，从而达到根治目的，但对于其他类型则需结合不同机制综合考虑。
针对某些单基因遗传病，由于目标基因功能明确且变异导致了特定疾病的出现，此时使用基因疗法可以纠正突变基因，达到根治的目的。
需要注意的是，在接受基因治疗前应进行全面评估，并密切监测任何潜在的风险或副作用。同时，患者及其家属还需了解治疗效果及长期预后，以做出明智决策。
虽然基因治疗直接作用于导致疾病的根本原因——异常基因，但存在多种类型的遗传病，如单基因、多基因及线粒体遗传病等，其发病机制各异，涉及范围广泛。尽管对于一些单基因遗传病而言，通过基因治疗可有效阻断致病基因的功能，从而达到根治目的，但对于其他类型则需结合不同机制综合考虑。
针对某些单基因遗传病，由于目标基因功能明确且变异导致了特定疾病的出现，此时使用基因疗法可以纠正突变基因，达到根治的目的。
需要注意的是，在接受基因治疗前应进行全面评估，并密切监测任何潜在的风险或副作用。同时，患者及其家属还需了解治疗效果及长期预后，以做出明智决策。
上海交通大学医学院附属瑞金医院
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