目前尚无根治方法，最新治疗手段主要包括药物治疗、基因治疗、康复与支持治疗、细胞治疗研究及多学科综合管理，需结合个体情况选择。
1.药物治疗
糖皮质激素可延缓部分类型病情进展，改善肌力与心肺功能。新型修饰药物针对特定基因缺陷，但疗效存在个体差异，需专业指导。
2.基因治疗
通过导入正常基因或修正异常基因，恢复相关蛋白功能。部分疗法在临床试验中显示潜力，但长期效果与安全性仍在观察，仅适用于特定突变类型。
3.康复与支持治疗
规律康复训练、牵伸和辅助器具能延缓关节挛缩，维持活动能力。呼吸锻炼、营养支持与心理干预可显著提高生活质量。
4.细胞治疗研究
干细胞移植旨在修复受损肌纤维，目前处于探索阶段，动物实验有进展，但临床应用不成熟，需防范免疫排斥等风险。
5.多学科综合管理
多科室协作，定期评估心肺与骨骼肌功能，制定个体化方案，长期随访是当前最稳妥的管理策略。
需要提醒，上述方法均不能保证治愈，具体选择取决于基因类型、疾病分期和身体状况，必须在正规医疗机构评估后进行。患者与家属的积极心态和合理预期同样重要。医学进步带来更多希望，但安全规范仍是首位。
1.药物治疗
糖皮质激素可延缓部分类型病情进展，改善肌力与心肺功能。新型修饰药物针对特定基因缺陷，但疗效存在个体差异，需专业指导。
2.基因治疗
通过导入正常基因或修正异常基因，恢复相关蛋白功能。部分疗法在临床试验中显示潜力，但长期效果与安全性仍在观察，仅适用于特定突变类型。
3.康复与支持治疗
规律康复训练、牵伸和辅助器具能延缓关节挛缩，维持活动能力。呼吸锻炼、营养支持与心理干预可显著提高生活质量。
4.细胞治疗研究
干细胞移植旨在修复受损肌纤维，目前处于探索阶段，动物实验有进展，但临床应用不成熟，需防范免疫排斥等风险。
5.多学科综合管理
多科室协作，定期评估心肺与骨骼肌功能，制定个体化方案，长期随访是当前最稳妥的管理策略。
需要提醒，上述方法均不能保证治愈，具体选择取决于基因类型、疾病分期和身体状况，必须在正规医疗机构评估后进行。患者与家属的积极心态和合理预期同样重要。医学进步带来更多希望，但安全规范仍是首位。
北京大学第三医院
上海交通大学医学院附属瑞金医院
首都医科大学附属北京儿童医院
