遗传病基因治疗主要技术方法是基因工程技术。
遗传病的基因治疗是指应用基因工程技术，将正常基因导入患者细胞，纠正致病基因的缺陷，根除遗传病。纠正的方法可以是原位修复缺陷基因，也可以将功能正常的基因转移到细胞基因组的某一部分以替换缺陷基因。基因是携带生物遗传信息的基本功能单位，是位于染色体上的特定序列，将外源基因导入必须依赖于某些技术、方法或载体。基因转移的方法分为生物方法、物理方法和化学方法，腺病毒载体是基因治疗中最常用的病毒载体之一。
基因治疗或多或少会有缺陷，需要逐步改进才能真正应用于临床。
遗传病的基因治疗是指应用基因工程技术，将正常基因导入患者细胞，纠正致病基因的缺陷，根除遗传病。纠正的方法可以是原位修复缺陷基因，也可以将功能正常的基因转移到细胞基因组的某一部分以替换缺陷基因。基因是携带生物遗传信息的基本功能单位，是位于染色体上的特定序列，将外源基因导入必须依赖于某些技术、方法或载体。基因转移的方法分为生物方法、物理方法和化学方法，腺病毒载体是基因治疗中最常用的病毒载体之一。
基因治疗或多或少会有缺陷，需要逐步改进才能真正应用于临床。
北京协和医院
贵州省第二人民医院
北京大学第三医院
维生素B1片
乌苯美司胶囊
安立生坦片
