黏多糖贮积症2型，通常不采用基因治疗。
该病，即黏多糖贮积症Ⅱ型，通常由溶酶体酶、艾杜糖-2-硫酸酯酶的缺乏引起，这是一种导致严重残疾和死亡的疾病。这种酶的缺乏引起硫酸皮肤素和硫酸乙酰肝素在结缔组织、肝脏、脾脏和大脑中的积累，最终通过尿液大量排出。临床表现多变且病情会逐渐加重，多数患者在成年前去世。目前，尚无特效疗法，主要采取对症和支持性治疗。
该病，即黏多糖贮积症Ⅱ型，通常由溶酶体酶、艾杜糖-2-硫酸酯酶的缺乏引起，这是一种导致严重残疾和死亡的疾病。这种酶的缺乏引起硫酸皮肤素和硫酸乙酰肝素在结缔组织、肝脏、脾脏和大脑中的积累，最终通过尿液大量排出。临床表现多变且病情会逐渐加重，多数患者在成年前去世。目前，尚无特效疗法，主要采取对症和支持性治疗。
上海交通大学医学院附属瑞金医院
首都医科大学附属北京儿童医院
北京协和医院
