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干细胞移植治疗糖原累积症

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干细胞移植治疗糖原累积症是指缺乏的酶可用基因工程合成，选用适当载体传输到特定部位使酶活性恢复。干细胞移植治疗目前尚处于临床研究中，基因治疗是治疗糖原累积病最有效、最彻底的方法。属于少见的常染色体相关性隐性遗传病，患者不能正常代谢糖原，使糖原合成或分解发生障碍，糖原会大量沉积于组织中导致疾病的出现。糖原积累症目前没有特效药物治疗。