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干细胞移植治疗糖原累积症

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干细胞移植为部分糖原累积症患者提供了新的治疗选择，尤其对肝脏受累严重、代谢控制困难者，可能改善代谢紊乱与生活质量。该疗法通过重建造血与免疫系统，间接调节代谢环境，但并非所有类型均适用，疗效受疾病分型、移植时机及供体匹配度影响。治疗前需全面评估器官功能，移植后需长期监测代谢指标与免疫状态。医学决策应结合个体情况，由多学科团队共同制定方案，关注心理支持与营养管理，助力平稳康复。