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干细胞移植治疗糖原累积症

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干细胞移植为部分糖原累积症患者提供了新的治疗选择，尤其对肝脏受累严重、代谢控制困难的病例，可能改善代谢稳定性和生活质量。该疗法通过重建造血与免疫系统，间接纠正部分代谢缺陷，但并非所有类型都适用，疗效因分型和个体差异而不同。治疗过程需严格评估适应证与风险，移植后仍需长期随访代谢指标及脏器功能。日常应重视营养管理与定期复查，医患共同决策方能权衡获益与风险。