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干细胞移植治疗糖原累积症

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干细胞移植为部分糖原累积症患者提供了新的治疗选择，尤其对肝脏受累严重、代谢控制困难的病例，可能改善代谢稳定性和生活质量。该疗法通过重建正常的造血与免疫系统，间接纠正部分代谢缺陷，但并非所有类型都适用，疗效存在个体差异。治疗前需全面评估病情与风险，移植过程伴随一定不确定性。建议在专业团队指导下充分了解适应症与局限性，保持合理预期，并重视长期随访与综合管理。