遗传病的基因治疗一般是通过基因工程技术进行治疗。纠正的途径既可以是原位修复有缺陷的基因，还可以通过使用有功能的正常基因转入细胞基因组的某些部位，可以替代缺陷基因发挥作用。基因是携带生物遗传信息的基本功能单位，是位于染色体上的一种特定序列，因为将外源的基因导入生物细胞内，可以借助一定的技术、方法或载体。
39问医生
什么是遗传病的基因治疗
朱中山
肿瘤血液科
副主任医师
湖南省脑科医院
三级甲等
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2022-02-10
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本内容不能代替面诊，如有不适请尽快就医
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